De ontwikkeling van een geneesmiddel is complex, arbeidsintensief en duurt gemiddeld tien tot vijftien jaar. Ontwikkelkosten kunnen oplopen tot ruim een miljard euro. Als gevolg van de looptijd van patenten, databescherming en marktexclusiviteit dienen deze kosten binnen ongeveer tien jaar te worden terugverdiend. Dit mechanisme maakt geneesmiddelen vaak duur, zeker indien het aantal patiënten beperkt is. De komende jaren zullen verschillende doorbraken in biomedisch onderzoek de ontwikkeling van geneesmiddelen sterk in positieve zin beïnvloeden, zoals bijvoorbeeld:
- Next generation DNA sequencing waarmee meer informatie over patiënten sneller kan worden verzameld;
- Ontwikkelingen op het gebied van geavanceerde therapieën, zoals gen- en immunotherapie, stamcellen en organoids;
- meer kennis over biomarkers, waardoor ziekteprocessen eerder gedetecteerd en preciezer gevolgd kunnen worden;
- Vooruitgang op ICT-gebied waardoor leren uit en in de praktijk sneller en beter gaat.
Een belangrijke uitdaging voor de komende jaren is om snelle toegang voor patiënten tot innovatieve therapieën te waarborgen tegen maatschappelijk aanvaardbare kosten. Te denken valt aan nieuwe verdienmodellen, effectievere productiemethoden en toedieningsvormen, alsmede het versnellen van het ontwikkel- en toelatingstraject, het nauwer samenwerken tussen publieke en private partijen, of andere innovatieve oplossingen.